EPILESSIA PEDIATRICA, UNA MOLECOLA PER RIDURRE I SINTOMI

Il cannabidiolo è in grado di attenuare la sintomatologia della DEE1, una forma di encefalopatia epilettica dello sviluppo che si dimostra resistente ai farmaci antiepilettici tradizionali

Una ricerca, pubblicata su Epilepsia, coordinata dall’Istituto di genetica e biofisica ‘Adriano BuzzatiTraverso’ del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli (Cnr-Igb), in collaborazione con l’Istituto
di chimica biomolecolare del Cnr di Pozzuoli (Cnr-Icb), Università degli studi di Napoli ‘Federico
II’ e Irccs Neuromed di Pozzilli (Is), ha evidenziato che il trattamento con cannabidiolo (CBD),
componente non-psicoattivo della cannabis, è in grado di ridurre i sintomi di un modello preclinico
di encefalopatia epilettica dello sviluppo (DEE1). Si tratta di una rara forma di epilessia pediatrica
causata da mutazioni del gene ARX, che si manifesta in maggior misura nei primi mesi di vita e che
colpisce in prevalenza i bambini di sesso maschile, causando frequenti convulsioni e grave ritardo
nello sviluppo cognitivo e motorio, con esiti a volte letali. “La nostra ricerca rappresenta la prima
evidenza sperimentale dell’efficacia del CBD altamente purificato nel trattamento di questo tipo di
epilessia infantile. Infatti, attraverso la somministrazione del cannabidiolo per iniezione, siamo
riusciti a ridurre la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche spontanee nei modelli che esprimono
la mutazione genetica, migliorandone così l’aspettativa di vita”, spiega Lucia Verrillo del Cnr-Igb,
prima autrice dello studio.
“Il CBD ha portato alla riduzione dei marcatori neuroinfiammatori e aiutato la microglia – cellule che
proteggono e supportano le funzioni dei neuroni all’interno del sistema nervoso centrale – a ripristinare
una forma normale. Inoltre, il trattamento con cannabidiolo ha permesso di modulare l’attività
elettrica dei neuroni malati, agendo direttamente sui meccanismi di comunicazione e trasmissione
sinaptica”, conclude Maria Giuseppina Miano, ricercatrice del Cnr-Igb e coordinatrice della ricerca.
Come sottolinea Sergio Fucile, del Laboratorio di epilessia sperimentale dell’Ircss Neuromed “La
rilevanza dell’azione del CBD nel contrastare l’ipereccitabilità dei neuroni affetti da mutazione del
gene ARX incoraggia lo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per le crisi epilettiche legate a
questa patologia”. Questo studio, che ha ricevuto il supporto di GW Research Ltd. (oggi parte di Jazz
Pharmaceuticals), Fondazione Telethon e fondi Pnrr, rappresenta un passo importante nello sviluppo
di terapie che possano contrastare le epilessie infantili rare, offrendo nuove prospettive di cura per
bambini che al momento non hanno alternative terapeutiche efficaci.

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